近日，来自美国斯坦福大学的Howard Y. Chang团队在Nature上在线发表题为Genetic elements promote retention of extrachromosomal DNA in cancer cells的文章，开发了一种新型基因组规模功能分析方法——Retain-seq，并结合成像技术和染色质图谱分析手段，发现了一类人类基因组元件家族——将其命名为“保留元件（retention elements）”——能够将附加体锚定在有丝分裂染色体上，从而提升ecDNA向子细胞的传递效率，并阐明了保留元件促进ecDNA在分裂细胞中保留的作用原理。研究结果揭示了有丝分裂过程中ecDNA保留的DNA元件及其调控逻辑，证明保留元件的扩增促进了致癌ecDNA在癌细胞世代间的维持，并揭示了人类基因组固有的附加体永生性原则。
美国FDA宣布，批准Fondazione Telethon开发的基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，用于治疗6个月及以上、携带WAS基因突变的Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者。Waskyra适用于那些适合进行造血干细胞移植（HSCT），但无法找到合适供体的患者。新闻稿指出，这是FDA批准用以治疗Wiskott-Aldrich综合征患者的首款基因疗法。
2025年12月8日，华中科技大学胡波、Bi Rentang共同通讯在Advanced Science（IF=14.1）在线发表题为“Microglial Fkbp5 Impairs Post-Stroke Vascular Integrity and Regeneration by Promoting Yap1-Mediated Glycolysis and Oxidative Phosphorylation”的研究论文。本研究鉴定出一种卒中后血管周围小胶质细胞龛，其特征为 M2 型标志物低表达，同时糖酵解、氧化磷酸化（OXPHOS）及吞噬活性水平升高，这类细胞被命名为卒中激活型血管相关小胶质细胞（stroke-VAM）。研究发现，FKBP5 蛋白可通过卒中激活型血管相关小胶质细胞发挥核心调控作用，驱动血脑屏障破坏并阻碍新生血管形成。
2025年12月5日，华中科技大学刘刚、黄恺及中国疾病预防控制中心周脉耕共同通讯作者共同通讯在Military Medical Research（IF=23）在线发表题为“Risk factor control in relation to mortality and life expectancy among people with type 2 diabetes: results from 3 nationwide cohort studies”的研究论文，该研究发现在中国、美国和英国，T2D患者实现多种危险因素指南目标的比例较低。多种危险因素的综合管理，特别是生活方式因素，与T2D患者和非T2D患者之间预期寿命差距的大幅缩小有关，强调了基于指南的护理和个性化管理的重要性。
2025年12月6日，杭州师范大学汪虎、Wu Aiwei、上海市东方医院高亚威、暨南大学鞠振宇共同通讯在Cell Reports （IF=8.1）在线发表题为“Nuclear exosome targeting complex safeguards hematopoietic stem cell self-renewal and genomic integrity through resolving R loops”的研究论文。本研究展示了核外泌体靶向（NEXT）复合体，可将无功能新生转录本靶向转运至 RNA 外切体进行降解，在应对这一挑战的过程中发挥关键作用。
近日，浙江大学严敏教授与新泽西州立大学陶元祥教授团队合作在Nature Communications 发表题为ZFP612 controls neuropathic pain through epigenetic repression of Il1rl1 within the silencer–promoter loop in primary sensory neurons of male mice的研究论文指出，锌指蛋白ZFP612介导的三维基因组学调控机制异常可能是这一疾病发生发展过程中的关键节点，或为破解慢性疼痛的分子机制提供重要线索。
近日，来自奥地利维也纳生物中心的Clemens Plaschka团队在Nature上在线发表题为An ATP-gated molecular switch orchestrates human messenger RNA export的文章，揭示了ATP酶DDX39/UAP56作为核心分子开关，通过ATP依赖的mRNA“钳制”循环，有序调控mRNP从TREX复合物的组装与解离，到TREX-2介导的核孔对接，最终实现mRNA释放的完整分子机制。该研究整合生物化学、结构生物学和细胞生物学技术，建立了迄今为止最完整的人类mRNA核输出模型, 并明确了关键mRNA出核蛋白及其复合物的分子功能, 首次提供了一个将mRNA生物生成与核孔转运在分子功能上串联起来的统一框架。
2025年12月2日，四川大学王海川，西安交通大学徐蒙和夏威夷大学陈昕共同通讯在Hepatology在线发表题为“Targeting mTORC2-Dependent AKT/FOXO1/RNF125 signaling exploits a therapeutic vulnerability in c-MET-activated and β-catenin-mutated hepatocellular carcinoma”的研究论文。该研究在c-Met/β-cateninΔ90型HCC病灶中，mTORC2/AKT级联反应被激活。遗传性敲除mTORC2的关键亚基Rictor，能强烈抑制c-Met/β-cateninΔ90依赖的肝癌发生。机制研究表明，TSC2/mTORC1轴和FOXO1转录因子均在该模型中作为mTORC2/AKT的关键下游效应因子发挥作用。作者进一步鉴定出RNF125是FOXO1的直接转录靶标。
2025年12月5日，上海交通大学甘愉、屠红、李佩盈共同通讯在Cell Metabolism（IF=30.9） 在线发表题为“Restricting lipid accumulation in tumor-infiltrating neutrophils mediates caloric restriction-induced anti-cancer effects”的研究论文，该研究发现限制肿瘤浸润中性粒细胞中的脂质积累调控热量限制诱导的抗癌作用。
2025年12月2日，同济大学李艳、李永勇共同通讯在ACS Nano 在线发表题为“Tumor Mechanobiology-Inspired Nanomechanics: Piezo1 Mediated Tumor-Associated Macrophages Reprogramming and Exosome-Driven Immune Amplification”的研究论文。该研究通过精准调控传统二氧化硅纳米载体的机械性能，将其从单纯的“药物递送载体”重新定位为“Piezo1机械转导调控剂”，从而直接干预肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）的机械信号传导过程。研究发现，Piezo1在肿瘤中扮演着“机械免疫开关”的关键角色：在体积较大的肿瘤中，Piezo1表达下调会促进肿瘤相关巨噬细胞向M2样（免疫抑制型）表型极化；而在体积较小的肿瘤中，其表达上调则会驱动M1型（促炎抗肿瘤型）巨噬细胞介导的抗肿瘤免疫反应。这一发现直接揭示了癌症进展过程中，机械信号与免疫重编程之间的内在关联。为靶向这一关键信号通路，作者构建了机械硬度可精准调控（253–1084.5MPa）的介孔二氧化硅纳米颗粒（mSNs），并对其进行功能化修饰——负载Piezo1激动剂Yoda1，同时连接肿瘤相关巨噬细胞靶向肽CRV，最终得到YmSNs@CRV纳米制剂，实现对肿瘤相关巨噬细胞机械信号传导的精准调控。
在与结直肠癌的激烈交锋中，肿瘤学家们长期被一个难题所困扰：为何即便使用精准的靶向治疗药物，癌细胞也总能找到办法负隅顽抗？近日，由英国癌症研究中心研究团队发表在《自然》杂志上的研究，终于揭开了结直肠癌耐药之谜。原来，结直肠癌能通过“劫持”肠道上皮与生俱来的再生与更新能力，成功逃逸靶向治疗的攻击。
大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）宣布，美国FDA加速批准Voyxact（sibeprenlimab）用于降低存在疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。根据新闻稿，Voyxact是首个细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）靶向疗法。
2025年11月24日，重庆医科大学赵金秋和夏威夷大学陈昕，Xue Wang共同通讯在Cancer Research（IF=12.5）在线发表题为“Inhibition of GSK3 and TSC2 Mediates the Oncogenic Activity of AKT in Hepatocellular Carcinoma”的研究论文。该研究发现AKT通过靶向结节性硬化复合物2（TSC2）和糖原合成酶激酶3α/β（GSK3α/β）而非叉头框O蛋白家族成员来促进肿瘤发生。
2025年11月18日，上海交通大学吴哲褒、陈赛娟及叶幼琼共同通讯在Signal Transduction and Targeted Therapy 在线发表题为“Multidimensional tumor-blood profiling uncovers systemic lymphocyte-monocyte imbalance in pituitary neuroendocrine tumors”的研究论文，该研究系统地分析了来自883个PitNET肿瘤、108个PitNET相关外周血单核细胞（PBMC）样本和175个健康PBMC对照的大量RNA测序（RNA -seq），并结合了69个单细胞RNA测序（scRNA-seq）样本，包括肿瘤、正常垂体、肿瘤源性垂体和正常PBMC。该研究在PitNET患者中发现了系统性免疫失衡，其特征是循环淋巴细胞比例增加，伴随着细胞因子-受体相互作用特征的上调。
2025年11月26日，上海交通大学胡承，Jing Yan，Feng Jiang和华中科技大学程翔共同通讯在PNAS（IF=9.4）在线发表题为“Myeloid GPSM1 regulates atherosclerosis progression by governing monocyte and macrophage activation and chemotaxis”的研究论文。该研究发现，在小鼠和人类动脉粥样硬化发展过程中，病灶内巨噬细胞的GPSM1表达均有所增加。髓系特异性GPSM1基因缺失可在载脂蛋白E（APOE）敲除小鼠和AAV-PCSK9注射模型中减轻小鼠的动脉粥样硬化病变，并降低主动脉炎症水平。相反，髓系限制性过表达GPSM1会加剧小鼠主动脉炎症反应，促进动脉粥样硬化的发展。
Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Redemplo（plozasiran），作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。根据新闻稿，Redemplo是首款获得FDA批准用于FCS患者的siRNA药物，可通过简单的每三个月一次皮下注射在家中自行给药。
美国FDA宣布加速批准拜耳（Bayer）旗下小分子疗法Hyrnuo（sevabertinib），用于治疗经FDA批准的检测方法确认存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变、且已接受过至少一种全身治疗的成人局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
2025年11月15日，同济大学吴齐辉及郑加麟共同通讯在Cell Reports（IF=8.1）在线发表题为“Chromogranin A promotes the pathological conversion of α-synuclein at the synapse in Parkinson’s disease”的研究论文。本研究发现，单次给予αSyn预制原纤维（PFF）后，磷酸化αSyn（p-αSyn）在原代神经元的突触前膜显著定位。
2025年11月16日，华中科技大学向明唯一通讯在Advanced Science（IF=14.1）在线发表题为“CARD9 Conveys Pancreatic Islet Sympathetic Nervous β2 Signals to Reshape Macrophage Creatine Metabolism in Type 1 Diabetes”的研究论文。本研究通过单细胞组学和全组织免疫染色，揭示了1型糖尿病患者和1型小鼠模型中胰交感神经密度的下降。交感神经系统的手术去敏化和化学去敏化会加剧1型糖尿病病情，而巨噬细胞耗竭则可缓解这一效应。
2025年11月16日，南昌大学郝亮及陈廷涛共同通讯在Advanced Science（IF=14.1）在线发表题为“Synovial Fluid-derived Micrococcus Luteus G18 Exacerbates Osteoarthritis Progression by Promoting Chondrocyte Degradation via TLR2/JNK/AP-1 Signaling Pathway”的研究论文。研究通过16S rRNA高通量测序分析了不同阶段OA患者的滑液微生物组，结果显示微生物多样性与OA进展呈正相关，其中微生物组以变形菌、坚壁菌和放射菌为主。